Petícia za preplácanie modernej liečby pre pacientov s cystickou fibrózou.

Minister zdravotníctva SR, Limbová 2, P.O. BOX 52, 837 52 Bratislava 37

Úrad vlády SR, Námestie slobody 1, 811 06 Bratislava

Všeobecná zdravotná poisťovňa, a.s. Panónska cesta 2, 85104 Bratislava

Dôvera zdravotná poisťovňa, a.s., Einsteinova 19, 85101 Bratislava

Union poisťovňa, a.s., Laurinská 9, 811 09 Bratislava

 

Cystická fibróza (CF) je závažné genetické ochorenie, ktoré negatívne ovplyvňuje kvalitu života a skracuje dĺžku života. CF nie je nákazlivá! Je to dedičné ochorenie, s ktorým sa človek narodí. Žľazy s vonkajším vylučovaním tvoria abnormálne hustý a patologický hlien, ktorý sa usadzuje na slizniciach a upcháva životne dôležité orgány. Jedná sa o progresívne a multi-orgánové ochorenie. Postihuje devastačným spôsobom pľúca, pankreas, pečeň, tráviacu sústavu, pridruží sa diabetes, osteoporóza, neplodnosť, nosové polypy. Aktuálna liečba cystickej fibrózy je len symptomatická, na spomalenie progresie ochorenia.

Liečba pacienta s cystickou fibrózou si vyžaduje individuálny, celoživotný a náročný režim, ktorého dodržiavanie často pacientov obmedzuje v bežných denných aktivitách. Zvládať CF je ťažké a časovo náročné pre pacienta ako aj jeho rodinu.

Napriek veľkému úsiliu o záchranu a starostlivosť zo strany komunity a našich lekárov, strácame pacientov hrozným spôsobom vo veľmi mladom veku, často pred dosiahnutím dospelosti. Cystická fibróza nepostihuje intelekt a pacienti v našej komunite vedia dosiahnuť napriek diagnóze a vďaka mimoriadnej snahe a sebazapreniu a okolnostiam, úžasné výsledky v rôznych oblastiach a zaradeniach s prínosom pre spoločnosť.

Po mnohých desaťročiach výskumu a vývoja, od 50. rokov minulého storočia až po pochopenie podstaty choroby na genetickej a bunkovej úrovni, sú od roku 2012 uvádzané na trhy vo svete prelomové lieky, korektory a modulátory, na liečbu základnej príčiny cystickej fibrózy t. j. zlyhávanie funkcie proteínu CFTR. Táto liečba je prevratná, prvá a nateraz jediná príčinná, nie symptomatická a umožní pacientom s ochorením účinnejšie bojovať.

Ako to funguje

Cystická fibróza je zapríčinená mutáciou génu, známych mutácií je okolo 2000. Zo všetkých pacientov (u nás) 60% má mutáciu s názvom F508del. Vhodnosť novej príčinnej liečby je daná práve druhom mutácie. Nové lieky sú schopné upraviť zle vygenerovanú bielkovinu a tým sa upraví činnosť žliaz produkujúcich hustý hlien. ORKAMBI® je liek vhodný pre úpravu bielkoviny produkovanej génom postihnutým práve takouto mutáciou. ORKAMBI® tablety sú indikované na liečbu cystickej fibrózy (CF) pacientom , ktorí sú homozygotní nosiči mutácie F508del v géne CFTR. Nie je teda vhodný pre všetkých pacientov, ale v Slovenskej Republike v súčasnosti žije cca 85 pacientov, pre ktorých by bola táto liečba účinná.

Výsledky výskumov a praktické skúsenosti odborníkov na liečbu CF

V štúdiách z reálnej klinickej praxe „real world“ s rôznymi dizajnmi a rôznymi veľkosťami súborov a dĺžkami sledovania mala liečba ORKAMBI® pozitívny vplyv na pľúcne funkcie dokonca aj u pacientov so závažným ochorením pľúc. Tieto zlepšenia boli všeobecne paralelné s výrazným znížením koncentrácie chloridov v pote, čo naznačuje, že ORKAMBI® rieši základný mechanizmus choroby u CF [Chiron, 2017; Hubert, 2017; Ratjen,2017; Rowe, 2017]. ORKAMBI® ďalej zlepšoval nutričný stav pacientov prostredníctvom zvýšenia BMI, znížil riziko hospitalizácie, znížil počet pľúcnych exacerbácií vyžadujúcich antibiotickú liečbu a pozitívne ovplyvnil kvalitu života pacientov [Nayak,2017]. V jednej štúdií boli traja pacienti pozastavení na čakacej listine na transplantáciu pľúc v dôsledku ich klinického zlepšenia počas liečby s ORKAMBI® [Murer, 2018]. Dôkazy z klinickej praxe tiež naznačujú priaznivý vplyv ORKAMBI® pri diabete súvisiacom s CF a zvyšovaní fyzickej záťaže [Chelva,, 2018; Misgault, 2018].

Vyššie uvedené priaznivé účinky boli pozorované vo všetkých vekových kategóriách a úrovniach závažnosti ochorenia. To naznačuje, že včasná liečba s ORKAMBI® má potenciál modifikovať progresiu ochorenia a zlepšovať kvalitu života pacientov s CF s homozygotnou mutáciou F508del CFTR.

Preplácanie poisťovňami

V súčasnej dobe je každodenná liečba pacienta založená na podávaní liekov na tlmenie prejavov ochorenia, na dychovej rehabilitácií a substitúcií pankreatických enzýmov. Táto liečba však len spomaľuje priebeh ochorenia a tlmí najnaliehavejšie príznaky. Je to každodenný boj o nádych, či telesnú hmotnosť a schopnosť stráviť jedlo. V Európe preto rýchlo pribúdajú štáty, kde je inovatívna liečba hradená poisťovňami s cieľom zabezpečiť pacientom maximálne efektívnu zdravotnú starostlivosť.

Preto žiadame, aby ORKAMBI®, liek pre príčinnú liečbu cystickej fibrózy, bol plne hradený z Verejného zdravotníctva pre všetkých pacientov, ktorí spĺňajú potrebné kritériá.  

 

 

 

23738034_10213653414585408_1960065480330176854_o.jpg

 


Klub cystickej fibrózy    Kontaktujte autora petície

Podpísať túto petíciu

Svojim podpisom splnomocňujem Klub cystickej fibrózy na odovzdanie môjho podpisu osobám oprávneným konať v tejto veci.


ALEBO

Dostanete e-mail s odkazom na potvrdenie vášho podpisu. Ak chcete dostávať naše maily, prosím, pridajte si info@peticie.com do svojho adresára alebo do zoznamu bezpečných odosielateľov.




Platená reklama

Túto petíciu budeme propagovať pred 3000 ľuďmi.

Dozvedieť sa viac...

Facebook