Petícia za zachovanie dostupnosti liekov na zriedkavé a onkologické ochorenia_Zásadná pripomienka SAZCH a pacientov k návrhu Vyhlášky pre stanovenie prahovej hodnoty posudzovaného lieku

Ministerstvo zdravotníctva SR predložilo vyhlášku, ktorá zásadne mení spôsob rozhodovania o liekoch – a hrozí, že pacienti so zriedkavými ochoreniami ostanú bez prístupu k liečbe. Táto zmena prebieha bez zmeny zákona, len cez podzákonnú vyhlášku, čím sa obchádza verejná diskusia aj ústavné práva pacientov.

Podpor podpisom zásadnú pripomienku Slovenskej aliancie zriedkavých chorôb, ktorou žiadame, aby:

• ekonomické kritérium nebolo jediným dôvodom na odmietnutie lieku pre zriedkavé diagnózy,

• vyhláška neznemožnila uplatnenie zákonom určenej výnimky pre orphan lieky,

• a aby systém nezatváral dvere pacientom len preto, že ich ochorenie je vzácne.

 Pomôžte nám zabrániť tomu, aby pacienti boli vopred vyradení z liečby len preto, že ich je málo. Podpíšte túto petíciu a podporte hromadnú pripomienku.

Znenie našej pripomienky

Zásadná pripomienka k navrhovanej vyhláške Ministerstva zdravotníctva SR z roku

2025, ktorou sa ustanovujú podrobnosti výpočtu príslušného násobku hrubého

domáceho produktu pre stanovenie prahovej hodnoty posudzovaného lieku

Predkladateľ pripomienky:

Slovenská Aliancia Zriedkavých Chorôb (30 členských združení)

Typ pripomienky: Zásadná

Obsah pripomienky:

Slovenská aliancia zriedkavých chorôb zastrešujúca aktuálne 30 organizácií pacientov

so zriedkavými ochoreniami podáva zásadnú pripomienku k navrhovanej vyhláške

Ministerstva zdravotníctva Slovenskej republiky z roku 2025, ktorou sa ustanovujú

podrobnosti výpočtu príslušného násobku hrubého domáceho produktu pre

stanovenie prahovej hodnoty posudzovaného lieku.

Odôvodnenie:

Rozpor s účelom a aplikačnou realizáciou zákona č. 363/2011 Z. z.

Máme za to, že hoci navrhovaná vyhláška formálne nevylučuje možnosť vstupu lieku

na ojedinelé ochorenie do systému úhrad, v aplikačnej praxi účinne znemožňuje

uplatnenie cesty vstupu pre lieky na ojedinelé ochorenia podľa § 7 ods. 5 zákona

č. 363/2011 Z. z., čím sa fakticky obchádza zákonný účel a zmysel tohto ustanovenia.

Našu obavu podčiarkuje dlhodobo pretrvávajúce a objektívne zdokumentované

výrazné zaostávanie Slovenskej republiky v oblasti dostupnosti liekov na zriedkavé

ochorenia, ako aj inovatívnych liečiv pri onkologických diagnózach. Znepokojujúce je

najmä to, že v aplikačnej praxi, konaniach a rozhodovacom procese sa kritérium

prahovej hodnoty systematicky uplatňuje ako imperatívne, absolútne a nadradené

všetkým ostatným zákonom stanoveným kritériám, čím sa de facto stáva jediným

rozhodujúcim a nepriechodným faktorom pri posudzovaní zaradenia lieku na ojedinelé

ochorenie do systému úhrad.

Základný zákon zámerne a explicitne a v súlade s prístupom a politikami EÚ

(nariadenie 141/2000) vytvára osobitný mechanizmus vstupu do úhrad pre lieky, ktoré

nespĺňajú podmienky nákladovej efektívnosti, ak ide o liek na ojedinelé ochorenie

a sú splnené ďalšie zákonné kritériá (napr. absencia alternatívnej liečby, medicínsky

prínos...). Tento režim je výsledkom legislatívneho kompromisu a ústavného

princípu ochrany zraniteľných pacientov.

Dovoľte citovať, Česko, denná tlač, 3.1.2022, Exminister zdravotníctva ČR Adam

Vojtech,

„U léčivého přípravku určeného k léčbe vzácneho onemocnění se posuzují:

„analýza nákladové efektivity, avšak bez zohlednení jejího výsledku v podobě

poměru inkrementálních nákladu a přínosú. U léčiv na vzácná onemocnění sezavádí nový systém pro posuzování jejich efektivity. Protože se jedná o léky, které

nikdy nebudou z podstaty ojedinelosti nákladově efektívní, bude se hodnotit širší

celospoločenský dopad a do schvalovaní budou zapojeny také pacientské

organizace a odborné společnosti”.

Navrhovaná vyhláška síce samostatný vstup pre lieky na ojedinelé ochorenia výslovne

neruší, no výkladom a uplatňovaním prahových ekonomických kritérií ako

faktických rozhodovacích limitov vytvára neprekonateľnú prekážku pre vstup

orphan liekov. Tým sa výnimka síce formálne zachováva, ale v praxi sa stáva

nefunkčnou.

Máme za to, že zákonné splnomocnenie v § 7 ods. 3 oprávňuje len na stanovenie

technických podrobností výpočtu, nie na materiálne obmedzovanie zákonom

uznanej výnimky z povinnosti plniť povinne prahové hodnoty pre lieky na

zriedkavé ochorenia.

Preto sa domnievame, že navrhovaná vyhláška formálne rešpektuje zákon, ale

materiálne narúša jeho podstatu, čím vzniká rozpor medzi zákonným účelom a

podzákonnou realizáciou.

Nevykonateľnosť kritérií pre lieky na zriedkavé ochorenia

Máme za to, že navrhované kritéria sú pre lieky na ojedinelé ochorenia nevykonateľné

(QUALY > 20 pre HDP x 10), prakticky nesplniteľné, keďže pre mnohé orphan lieky

neexistuje komparátor, štatistické významné vzorové súbory, stanovené požiadavky

sú neprimerané a neaplikovateľné pri liekoch s veľmi malým počtom pacientov,

nedostatkom komparatívnych údajov alebo dokonca bez existencie medicínskej

alternatívy.

V prípade liekov na ojedinelé ochorenia ide často o vysoko špecifické diagnózy, ktoré

postihujú mimoriadne malé skupiny pacientov. V takýchto prípadoch nie je metodicky

ani odborne opodstatnené uplatňovať jednotný, uniformný matematický model

hodnotenia ako hlavné rozhodovacie kritérium, keďže tieto diagnózy svojou

povahou vylučujú štandardizované ekonomické porovnávanie.

Navrhované podmienky pre lieky na zriedkavé ochorenia sú extrémne nerealistické

a výsledkom podľa nás bude, že takmer žiadny orphan liek neprejde do systému

úhrad.

Navrhované kritéria sú precedentné, nepoužívané v rámci EÚ. Áno, sme si vedomí, že

je súčasťou praxe počítať modely a nákladové indikátory v rámci udržateľnosti

a vývoja zdravotných systémov, nepoužívajú sa však ako jediné, nadradené,

vylučujúce kritérium pre odopretie prístupu k liečbe. Napríklad v Českej republike

sa aj za účasti pacientskych organizácií používajú kritériá MDCA a hodnotí sa

závažnosť ochorenia, na liečbu ktorého je liek určený, nahraditeľnosť posudzovaného

lieku inými terapeutickými postupmi, nenaplnená medicínska potreba pacienta,

preukázateľný prínos na zlepšenie kvality života pacienta, terapeutická účinnosť a

bezpečnosť, odporúčania odborných komisií, inštitúcií a spoločností, celospoločenský

význam možnosti terapeuticky ovplyvniť ochorenie, dostupnosť posudzovaného lieku

v krajinách EÚ.Diskriminácia pacientov z titulu ojedinelosti ochorenia

Máme za to, že vyššie uvedené dôvody: aplikačná prax a vyžadovanie

nevykonateľných kritérií vylučuje časť pacientov s ojedinelým ochorením z prístupu k

liečbe výlučne na základe finančného kritéria. A to tým, že prahová hodnota (finančné

kritérium) sa uplatňuje ako jediné vylučujúce kritérium pre zaradenie lieku na ojedinelé

ochorenia. Stavia takéto kritérium nad ostatné vo forme výslovného zákazu liek

zaradiť, dokonca zamedzuje pacientovi prístup k ostatným nástrojom zavedeným na

posúdenie lieku. Toto vylučuje pacientom s ojedinelým ochorením možnosť

uchádzať sa o liečbu a získať liečbu z titulu zriedkavosti svojho ochorenia pre

vytvorenie nesplniteľných bariér pre lieky na ojedinelé ochorenia.

Neproporčnosť a nevyváženosť vyhlášky

Máme za to, že navrhovaná vyhláška vedie k uplatňovaniu nevyvážených a

neproporčných kritérií v konaniach v neprospech pacienta. Nesplnenie prahovej

hodnoty, ako jediného nadradeného vylučovacieho kritéria znamená vylúčenie

z úhrady, zatiaľ čo splnenie týchto podmienok neznamená zaradenie lieku do systému

úhrad. Ide o nerovnováhu medzi pacientom a ostatnými účastníkmi konania a máme

za to, že o vážne obmedzenie práv pacientov.

Kritický súbeh právnych a ekonomických bariér, dvojité zablokovanie prístupu

k liečbe

V našom systéme vzniká a už existuje mimoriadne kritický súbeh pre pacientov,

kedy sa tvoria nesplniteľné podmienky pre vstup lieku do kategorizácie

a zároveň sú priamo zákonom obmedzené úhrady na výnimku s už definovaným

ďalším obmedzením úhrad v najbližších rokoch, opäť výlučne na základe

ekonomického indikátora, nie medicínskych, humánnych, spoločenských kritérií. Toto

vytvára mimoriadne nebezpečnú situáciu pre pacientov a už v súčasnosti sa s týmto

kritickým stavom stretávame. Úhrada na výnimku nemožná, do kategorizácie liek

nevstúpi, uzavretý systém bez východiska pre pacientov.

Prehĺbenie kritickej situácie

Už aktuálna dostupnosť liekov na ojedinelé ochorenia na Slovensku je kritická v počte

uhrádzaných liekov, obmedzení úhrady, omeškaní vstupu od registrácie OMP EMA aj

voči nám porovnateľným krajinám. Tento stav má vážne medicínske, spoločenské

a často fatálne dôsledky pre pacientov, ich rodiny aj ošetrujúcich lekárov. Navrhované

znenie predmetnej vyhlášky prehlbuje bariéry vstupu orphan liekov do systému

úhrad a ešte viac oslabí postavenie a šance malých skupín pacientov so zriedkavým

ochorením na dostupnú a účinnú liečbu.Návrh riešenia:

Navrhujeme stiahnuť predmetnú vyhlášku v navrhovanom znení z

legislatívneho procesu.

V prípade, že Ministerstvo zdravotníctva SR bude pokračovať v jej prijímaní, žiadame,

aby bolo znenie vyhlášky upravené tak, aby bolo jednoznačne a explicitne zrejmé,

že:

• uplatňovanie prahovej hodnoty pri liekoch na ojedinelé ochorenia má len

informatívny charakter a nesmie byť interpretované ako nadradené alebo

absolútne kritérium, ktoré by vylučovalo možnosť zaradenia liekov na

ojedinelé ochorenia do systému úhrad podľa samostatných kritérií pre vstup

uvedených v § 7 ods. 5 zákona č. 363/2011 Z. z.,

• a takto zabezpečiť, že ekonomické hodnotenie nebude jediným ani

rozhodujúcim kritériom pri posudzovaní zaradenia liekov na ojedinelé

ochorenia, a že bude vždy vyvažované klinickými, medicínskymi,

spoločenskými a etickými hľadiskami.

Slovenská Aliancia Zriedkavých Chorôb

(30 členských organizácií pacientov so zriedkavými ochoreniami)

Slovenská Aliancia Zriedkavých Chorôb    Kontaktujte autora petície