Minister zdravotníctva SR, Limbová 2, P.O. BOX 52, 837 52 Bratislava 37

Úrad vlády SR, Námestie slobody 1, 811 06 Bratislava

Všeobecná zdravotná poisťovňa, a.s. Panónska cesta 2, 85104 Bratislava

Dôvera zdravotná poisťovňa, a.s., Einsteinova 19, 85101 Bratislava

Union poisťovňa, a.s., Laurinská 9, 811 09 Bratislava

Cystická fibróza (CF) je závažné genetické ochorenie, ktoré negatívne ovplyvňuje kvalitu života a skracuje dĺžku života. CF nie je nákazlivá! Je to dedičné ochorenie, s ktorým sa človek narodí. Žľazy s vonkajším vylučovaním tvoria abnormálne hustý a patologický hlien, ktorý sa usadzuje na slizniciach a upcháva životne dôležité orgány. Jedná sa o progresívne a multi-orgánové ochorenie. Postihuje devastačným spôsobom pľúca, pankreas, pečeň, tráviacu sústavu, pridruží sa diabetes, osteoporóza, neplodnosť, nosové polypy. Aktuálna liečba cystickej fibrózy je len symptomatická, na spomalenie progresie ochorenia.

Liečba pacienta s cystickou fibrózou si vyžaduje individuálny, celoživotný a náročný režim, ktorého dodržiavanie často pacientov obmedzuje v bežných denných aktivitách. Zvládať CF je ťažké a časovo náročné pre pacienta ako aj jeho rodinu.

Napriek veľkému úsiliu o záchranu a starostlivosť zo strany komunity a našich lekárov, strácame pacientov hrozným spôsobom vo veľmi mladom veku, často pred dosiahnutím dospelosti. Cystická fibróza nepostihuje intelekt a pacienti v našej komunite vedia dosiahnuť napriek diagnóze a vďaka mimoriadnej snahe a sebazapreniu a okolnostiam, úžasné výsledky v rôznych oblastiach a zaradeniach s prínosom pre spoločnosť.

Po mnohých desaťročiach výskumu a vývoja, od 50. rokov minulého storočia až po pochopenie podstaty choroby na genetickej a bunkovej úrovni, sú od roku 2012 uvádzané na trhy vo svete prelomové lieky, korektory a modulátory, na liečbu základnej príčiny cystickej fibrózy t. j. zlyhávanie funkcie proteínu CFTR. Táto liečba je prevratná, prvá a nateraz jediná príčinná, nie symptomatická a umožní pacientom s ochorením účinnejšie bojovať.

Ako to funguje

Cystická fibróza je zapríčinená mutáciou génu, známych mutácií je okolo 2000. Zo všetkých pacientov (u nás) 60% má mutáciu s názvom F508del. Vhodnosť novej príčinnej liečby je daná práve druhom mutácie. Časť pacientov, približne 60, už užíva liek ORKAMBI a výsledky liečby sú veľkým povzbudením, prekračujú očakávania. Žije u nás ešte podobná skupina pacientov, ktorá má inú genetickú mutáciu tejto poruchy a potrebuje ekvivalentný liek s názvom KAFTRIO.

Výsledky výskumov a praktické skúsenosti odborníkov na liečbu CF

V štúdiách z reálnej klinickej praxe „real world“ s rôznymi dizajnmi a rôznymi veľkosťami súborov a dĺžkami sledovania mala liečba KAFTRIO mimoriadne pozitívny vplyv na pľúcne funkcie dokonca aj u pacientov so závažným ochorením pľúc. Tieto zlepšenia boli všeobecne paralelné s výrazným poklesom koncentrácie chloridov v pote, čo potvrdzuje, že liek KAFTRIO rieši základný mechanizmus choroby u CF. KAFTRIO ďalej zlepšoval nutričný stav pacientov prostredníctvom zvýšenia BMI, znížil riziko hospitalizácie, znížil počet pľúcnych exacerbácií vyžadujúcich antibiotickú liečbu a pozitívne ovplyvnil kvalitu života pacientov [Nayak,2017]. Dôkazy z klinickej praxe tiež naznačujú priaznivý vplyv KAFTRIO pri diabete súvisiacom s CF a zvyšovaní fyzickej záťaže. Zopakujeme, že vďaka našim inštitúciám už môžeme vidieť reálne priaznivé účinky u našich CF pacientov, ktorí už ekvivalentnú liečbu dodstávajú.

Vyššie uvedené priaznivé účinky boli pozorované vo všetkých vekových kategóriách a úrovniach závažnosti ochorenia.

Stav liečby vo svete

Liečba týmito liekmi s názvom korektory a modulátory je vo svete štandardom, liečia sa ňou desaťtisíce CF pacientov v už vyše 40 krajinách sveta a väčšine krajín Európy, vrátane ČR a krajín nášho regiónu. Schvaľovanie tejto liečby prebieha mimoriadne rýchlo pre jej mimoriadny účinok pri záchrane a zmene života pacientov, bola schválená FDA a EMA v skrátených konaniach.

Preto žiadame, aby KAFTRIO, liek na príčinnú liečbu cystickej fibrózy, bol plne hradený z verejného zdravotníctva pre všetkých pacientov, ktorí spĺňajú potrebné kritériá.  

Klub cystickej fibrózy    Kontaktujte autora petície